Dragoş Damian, CEO Terapia Cluj: Bolile rare. Oameni de afaceri, bancheri, executivi, consultanţi, avocaţi și lobişti – de ce v-aţi bate capul cu bolile rare?

Anul acesta 29 februarie chiar a existat în calendar, a trecut repede, este o zi rară care este marcată simbolic de comunitatea medicală drept Ziua Bolilor Rare.

Țineți-vă tare, o să fiți impresionați.

Agamaglobulinemia. Sindromul Goodpasture. Atrofia musculară spinală. Anemia falciformă. Imunodeficiența pediatrică severă combinată. Sindromul Schnitzler. Deficiența de aderare a leucocitelor. Agamaglobulinemia Bruton. Sindromul Ehlers Danlos. Leucodistrofia metocromatică. Distrofia musculară Duchenne. Granulomatoza Wegener. Hemofilia. Sindromul Prader Willi. Abetalipoproteinemia.

De astea cinci probabil ati auzit. Scleroza multipla. Narcolepsie. Colangita biliara primara. Boala Fabry. Fibroza cistica.

De astea cinci aproape sigur nu. Sindromul Stoneman. AIWS. Sindromul Hutchinson-Gilford. Alcaptonuria. Encefalopia Rasmussen.

Bolile rare sunt bolile care afectează între 3-6% din populația lumii, circa 300 milioane de persoane la nivel global suferind de bolile rare. Există circa 6000 de boli rare cartografiate până în prezent, peste 70% au cauze genetice. Amatorii de literatură de specialitate tradusă în limbaj laic se pot duce pe rarediseaseday.org ca să afle detalii suplimentare. Amatorii de literatura de specialitate tradusă în limbaj laic ar fi curioși să afle și de ce societatea nu-și bate capul cu aceste boli iar industria farmaceutică nu investește mai mult în cercetarea și dezvoltarea de terapii pentru bolile rare, așa numitele „orphan drugs”. Probabil așa o să înțelegeti că Libmeldy și Zolgesma costă peste 2 milioane Euro / cură, nu pentru că industria este lacomă cum se tot spune, ci pentru că au trebuie peste 20 de ani pentru cercetarea și dezvoltarea lor - și asta inclusiv pentru că societatea își bate prea puțin capul cu bolile rare.

O să găsiți în farmacii puzderie de medicamente pentru oameni de afaceri, bancheri, executivi, consulanti, avocați și lobisti, pentru dureri de cap, pentru slăbit, pentru disfuncția erectilă, pentru dormit, pentru trezit, dar nu o să găsiți medicamente care să se lupte cu bolile rare.

Data viitoare când vă plângeți că vă doare capul după o ședință de dobândă bancară, că ați răcit puțin la o ședință de M&A sau că v-a luat sciatica stând în picioare la prezentarea unui plan de afaceri, gândiți-vă câteva secunde la cei 8000 de pacienți care suferă de boli rare în România, foarte mulți dintre ei copii și tineri, cu niște simptome mult mai severe deât vă imaginați și care alături de familie, medici și organizații neguvernamentale se zbat să schimbe niște lucruri despre care nici nu ați știut că există.

Nici eu nu mi-aș fi bătut capul cu bolile rare dacă n-aș fi avut în preajmă pe cineva care se ocupă de ele de peste 20 de ani. Poate că citind aceste câteva rânduri, oameni de afaceri, bancherii, executivii, consultanții, avocații și lobiștii vor accepta odată în plus că progresul unei societăți sănătoase nu vine din malluri, cartiere de blocuri și clădiri de birouri ci din investiții foarte serioase în cercetare și dezvoltare. Unde, România este la pământ, o știm cu toții dar ne mințim în continuare.

Opinie publicată în ZF