Un cercetător de origine română a fost distins cu „Nobelul american” pentru cercetare medicală clinică

Cercetătorul de origine română Paul Negulescu a condus proiectul care a culminat cu punerea la punct a unui tratament pentru o boală considerată, până nu de mult, incurabilă.

Premiile pentru Cercetare Medicală Clinică pe 2025 ale prestigioasei Fundații Lasker onorează trei oameni de știință pentru contribuțiile aduse la dezvoltarea unui tratament salvator nou al fibrozei chistice: Michael Welsh, Jesus Gonzalez și Paul Negulescu.

Paul Negulescu este cercetătorul de origine română care a condus proiectul ce a culminat cu dezvoltarea unei combinații de trei medicamente care a transformat Fibroza Chistică într-o boală gestionabilă, scrie Mediafax.

Ce este Fibroza Chistică

Fibroza Chistică este o boală genetică ce afectează mai multe organe (în special plămânii și sistemul digestiv). Ea este caracterizată de existența unei gene „defecte”, moștenite de la părinți, care îngroașă lichidele din organism, transformându-le într-un mucus gros și lipicios.

În plămâni, acesta blochează căile respiratorii (ducând la respirație grea, tuse persistentă și infecții pulmonare), iar în sistemul digestiv blochează canalele din pancreas (astfel, enzimele nu mai ajung în intestin pentru a ajuta la descompunerea alimentelor, lucru ce are ca rezultat faptul că persoana afectată nu mai poate absorbi corect nutrienții), iar în glandele sudoripare este afectată transpirația (care are un conținut de sare mai mare decât normalul – de aceea unul dintre testele de diagnosticare a fibrozei chistice se numește „testul sudorii”).

Abordarea inovatoare a echipei de cercetători

Echipa de cercetători care a primit Premiul Lasker (supranumit și „Nobelul” american) a descoperit o abordare radicală – a mers la rădăcina problemei, adică la gena defectă, la proteina CFTR – poarta care reglează fluxul de sare și apă în interiorul și exteriorul celulelor, care la persoanele cu Fibroză Chistică, nu mai funcționează. 

Inovația echipei a constat în crearea unor medicamente noi, denumite modulatori CFTR, care acționează ca un fel de chei la o ușă defectă – o repară și o fac să funcționeze din nou. Efectul: secrețiile, care până atunci erau groase, devin subțiri și normale.

Cine este Paul Negulescu

Cercetătorul Paul Negulescu este fiul unor imigranți români – prima generație de imigranți care a plecat din România după cel de-al Doilea Război Mondial și s-a stabilit în Statele Unite. Tatăl său a fost chirurg, mama sa – o talentată poliglotă, care se ocupa de afacerile clinicii tatălui său. Bunicul său pe linie maternă a fost Constantin Vișoianu, o figură marcantă în politica românească – jurist, diplomat, ministru de Externe în timpul Regelui Mihai I.

Paul Negulescu este, în prezent, cercetător la Vertex Pharmaceuticals.